治疗老年痴呆症阿尔兹海默症的新希望降

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利用蛋白降解机制，清除脑部积累的致病蛋白，让我们看到了治疗阿尔茨海默病（老年痴呆）的希望。

蛋白降解剂开发的先驱ARVINAS公司今日宣布：在临床前的小鼠tauopathy模型中证明，肠胃外（外周）给药后，靶向降解tau蛋白的PROTAC分子消除了超过95％的致病（病理）tau蛋白。数据进一步表明tau蛋白质降解是剂量和浓度依赖性的，这表明靶向降解tau蛋白的PROTAC分子能有效地穿过血脑屏障。

“这些数据表明PROTAC分子在中枢神经系统疾病中的潜力，强化了我们的信念，即有许多迹象，包括以前不可挽回的目标，我们的技术可能对此有利，”Arvinas神经科学和平台生物学副总裁Cacace博士说。“这些降解物既已穿过血脑屏障，又特别降低了病理性tau蛋白，这增加了我们在神经科学中推进其他PROTAC分子管线的信心。”

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年7月18日Arvinas公司宣布将在AAIC会议中提供降解Tau蛋白的PROTAC分子的临床前数据。Cacace博士将参加题为“分子与细胞生物学：TauBiology，AggregationandSpreading”的会议，并做题为“Tau病变的新治疗策略——发现靶向降解病理性Tau蛋白的高效脑渗透性PROTAC分子。”

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Tau蛋白涉及多种神经系统疾病，包括阿尔茨海默病（老年痴呆AD）。在AAIC会上，Cacace博士将详细介绍Arvinas的神经科学战略，其中包括最初寻求“纯”tau病变的适应症，如进行性核上性麻痹（PSP）和遗传性tau病变，如颞叶痴呆伴帕金森病-17（FTDP-17），以证明降解tau蛋白的PROTAC分子的有效性。Arvinas还有其它的临床前神经科学计划，包括α-突触核蛋白（涉及帕金森病）。

参考文献