速递阿尔茨海默病全球大会两款新机制痴

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▎药明康德内容团队编辑本周，阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC-）在线上和美国丹佛举行。AAIC是世界上专注于失智症科学研究的最大型且最具影响力的国际会议之一。多家生物医药公司报告了它们在失智症和阿尔茨海默病（AD）疗法开发方面的最新进展。近年来的在研疗法已经不再局限于靶向淀粉样蛋白或tau蛋白，今天我们来看一下两款分别靶向溶酶体功能和神经免疫系统中先天免疫细胞的疗法的最新进展。

抗体疗法降低特定失智症患者疾病进展速度47%

Alector公司公布了在研抗体疗法AL在治疗额颞叶痴呆（FTD）患者的2期临床试验的12个月随访结果。这些患者由于表达颗粒蛋白前体（progranulin，PGRN）的GRN基因出现突变而产生FTD症状。GRN基因指导编码PGRN蛋白，这是人体免疫反应、溶酶体功能和大脑神经元存活的关键调节因子，在遗传上与许多神经退行性疾病有关。溶酶体是细胞中含消化酶的部分，可处理废物并保持神经元的健康，它依赖于PGRN才能正常发挥作用。GRN基因突变会影响神经元的溶酶体中PGRN蛋白的产生，进而引发进行性神经元退化和死亡。AL是一款潜在“first-in-class”单克隆抗体疗法。它通过靶向名为sortilin的受体蛋白，提高PGRN的水平，实现对神经退行性疾病的治疗。今年7月初，Alector公司与葛兰素史克（GSK）达成数额可达23亿美元的研发合作，其中包括联合开发AL。▲AL通过靶向sortilin，可以提高PGRN的水平（图片来源：Alector公司