探索干细胞疗法对老年痴呆症治疗的潜力

密歇根大学神经学助理教授丽莎·麦克金尼博士在与年NIH阿尔茨海默氏症研究峰会前的“成为病人”对话中阐明了阿尔茨海默氏症干细胞疗法的当前发展。

通过转变，未分化的干细胞可以分裂和繁殖成多种不同类型的细胞。由于这种多功能性，科学家们正在探索它们用来替换受损的细胞或组织的治疗潜力。在医学治疗中，干细胞已经表现出了一种可以用于的治疗神经疾病的可能性，如肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，早期研究中还显示可以保护运动神经元并延长带有ALS基因的老鼠的寿命，目前研究正在进行第三阶段的人类临床试验。

阿尔茨海默氏症以难以治疗而闻名，研究人员正在努力破解阿尔茨海默病的治疗方法，这一研究结果也引起了他们的极大兴趣，其中就包括密歇根大学神经学助教丽莎·麦克金尼博士。她在《BeingPatient》杂志中表示，与通常针对单一途径的药物治疗相比，干细胞可以以多种方式带来益处。

麦克金尼与密歇根大学的研究员伊娃·费尔德曼博士和杰弗里·墨菲博士目前正在小鼠模型上测试AD的新疗法。在上个月举行的年美国国家卫生研究院阿尔茨海默病研究峰会上，麦克金利分享了令人兴奋的数据。“她在NIH峰会前的电子邮件采访中表示：他们在研究中发现移植我们特定的神经干细胞系可以改善AD动物模型的记忆和学习能力。

麦克金尼说，他们的目标是在人类身上取得类似的结果，希望通过研究减缓甚至停止阿尔兹海默症患者的记忆丧失。

根据该团队目前的研究结果来看，接受干细胞治疗的小鼠在学习曲线方面表现优于对照组，学习记忆力也有所提高。其中一组小鼠拥有APP和PS1基因，这两种基因都被确定为阿尔茨海默氏症的致病基因，并与早发性阿尔茨海默氏症密切相关。除了表现更好之外，APP/PS1组小鼠还被发现降低了β-淀粉样斑块负荷——这是阿尔茨海默氏症的一个已知病理特征。

“干细胞可以通过多种方式改善大脑功能，”麦克金尼解释说。“它们可以分化成神经元，并与宿主神经元形成接触。它们还可以产生治疗因子，以这种方式减少炎症，并为大脑中现有的细胞群提供支持。我们正在努力了解这当中产生了哪些行为，哪些影响最大。”

在人体试验中，干细胞将会在MRI指导下注射到大脑中。麦克金利说，尽管这听起来很有侵入性，但在各种神经外科手术中，脑内注射是常规使用的，所以在脑内注射是安全的这一点上，我们目前已经达成了广泛的共识，她说。她补充说，该研究团队正在与密歇根大学的神经外科医生合作，以确保这些手术的安全性。

尽管动物模型的结果很有希望，但要满足FDA批准临床试验的所有必要要求，仍有一些工作要做。她说:“目前，我们正在完成更多的动物模型研究，以帮助我们了解如何有效利用大脑中的干细胞，例如使用什么剂量以及何时进行治疗的最佳时机。”

因此，这些疗法进入主流市场还需要“数年”的时间。

在人体试验之前，还会通过动物试验继续调研各种药物使用剂量的安全性和有效性。

除了资金,麦克金尼指出另一个挑战，是促进免疫抑制，包括抑制接受者的免疫反应，以防止对干细胞的排斥。我们正在向器官移植领域学习，并开发新的方法来防止干细胞移植的排斥反应，同时最大限度地减少免疫抑制药物的副作用，相信干细胞疗法对老年痴呆的潜力是巨大的。