通过基因疗法治疗在痴呆症中占较高比例的阿尔茨海默病的研究正在加速进行之中。药物的临床试验接连失败以及基因组编辑技术等的进步推动了基因疗法的发展,美国已经开始进行临床研究。虽然还存在安全性等诸多课题,但该方法有望为彻底治愈目前无计可施的痴呆症开辟道路。
东京医科齿科大学的冈泽教授等人计划使阿尔茨海默病的基因疗法实用化欧美制药企业等一直大力开发的是预防在脑神经细胞外堆积、被认为是病因之一的β淀粉样蛋白等蛋白质的生成和聚集的治疗方法。预防β淀粉样蛋白生成的候选药物至少有5种已经在最终的临床试验阶段停止开发。因为这些药物无法抑制认知功能下降,还不断出现副作用。
目前的主要研究是尝试用“抗体”去除堆积的蛋白质聚集物,但也不断失败。在用于去除β淀粉样蛋白的10多种临床试验药物中,只有美国渤健公司和卫材公司年向美国食品和药物管理局(FDA)提交了审批申请,但也被指出最终试验结果没有充分证明有效性,尚不清楚能否通过审批。
作为其他治疗方法,部分研究人员
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